Menino Paralisado Volta a Andar com Tratamento Inédito que Estimula a Produção de Energia Celular

Avanço científico nos Estados Unidos mostra como a reposição de compostos específicos pode reverter paralisias causadas por doenças mitocondriais.

Um avanço inédito na medicina regenerativa reacendeu a esperança para famílias que enfrentam doenças genéticas raras. Um menino de apenas oito anos, diagnosticado com deficiência de HPDL — uma condição genética que paralisa o corpo ao comprometer a produção de energia celular — voltou a andar após iniciar um tratamento experimental inovador.

Em apenas três meses após o diagnóstico, o menino havia perdido totalmente a mobilidade e dependia de uma cadeira de rodas. A doença, causada pela deficiência da enzima HPDL, impede a produção de coenzima Q10, substância essencial para o funcionamento das mitocôndrias — as “usinas de energia” das células. Como consequência, os pacientes enfrentam paralisia, rigidez nos membros e fadiga extrema.

A virada começou quando médicos do centro NYU Langone Health, nos Estados Unidos, testaram um composto experimental com base em uma descoberta de 2021, feita no laboratório do Dr. Michael Pakold. Os pesquisadores identificaram que a enzima HPDL converte a molécula 4-HMA em 4-HB, um passo fundamental na cadeia de produção da CoQ10. Com base nisso, camundongos tratados com 4-HMA ou 4-HB tiveram melhora significativa na produção da coenzima e na reversão da paralisia.

O menino passou a ingerir diariamente o composto 4-HB dissolvido em água. Nas primeiras semanas, apresentou avanços notáveis no equilíbrio e na resistência. Em apenas dois meses, ele conseguiu caminhar novamente — e percorreu mais de 1,5 km ao lado da família.

Embora os cientistas admitam que a recuperação ainda não está completa, os resultados representam um avanço significativo no combate a doenças mitocondriais raras. O tratamento pode abrir caminho para terapias futuras e beneficiar milhares de pessoas que vivem hoje sem perspectiva de cura.

Além disso, em paralelo, a ciência também avança em outras frentes. Pesquisadores identificaram recentemente componentes do próprio sistema imunológico que podem funcionar como antibióticos naturais, oferecendo novas alternativas no combate a infecções resistentes aos medicamentos convencionais. Segundo os cientistas, esses agentes antibacterianos naturais podem transformar o tratamento de doenças infecciosas.

Estamos presenciando uma revolução silenciosa na medicina — onde a genética, a bioquímica e a esperança caminham juntas.

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